第六章 临床疗效和 疾病预后研究.ppt
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1、第六章第六章 临床疗效和临床疗效和 疾疾病预后研究病预后研究流行病学研究方法流行病学研究方法观察性研究观察性研究 指对特定对象群体进行调查,影响被调查者指对特定对象群体进行调查,影响被调查者的因素是的因素是客观存在客观存在的,研究者只能的,研究者只能被动地观察被动地观察和和如实记录如实记录,对观察结果进行,对观察结果进行描述和对比描述和对比分析,评分析,评价暴露与疾病的关系。价暴露与疾病的关系。实验性研究实验性研究 研究者根据研究目的人为地对研究对象设置研究者根据研究目的人为地对研究对象设置干预措施干预措施,控制非干预措施的影响,总结,控制非干预措施的影响,总结干预因干预因素的效果素的效果,推
2、论干预措施的效果。,推论干预措施的效果。理论性研究理论性研究第一节 临床疗效研究 应应用用流流行行病病学学的的研研究究方方法法,以以患患者者为为研研究究对对象象,对对临临床床应应用用的的药药物物或或治疗方案的效果进行分析和评价。治疗方案的效果进行分析和评价。一、临床疗效研究的定义二、临床疗效研究的意义三、临床疗效研究的特点1 1、具有具有实验性研究实验性研究的特性的特性 对照、随机化、重复和盲法的原则对照、随机化、重复和盲法的原则对照、随机化、重复和盲法的原则对照、随机化、重复和盲法的原则2 2、研究研究对象对象具有具有特殊特殊性性 多种影响因素、同质性、依从性多种影响因素、同质性、依从性多种
3、影响因素、同质性、依从性多种影响因素、同质性、依从性3 3、考虑医学考虑医学伦理伦理学问题学问题 依据充分依据充分依据充分依据充分 安全安全安全安全 知情同意知情同意知情同意知情同意 公正公正公正公正 4 4、科学评价临床疗效科学评价临床疗效 真实性、重复性及实用性真实性、重复性及实用性真实性、重复性及实用性真实性、重复性及实用性四、临床疗效研究的方法n n随机对照试验随机对照试验(randomized controlled trail,RCT)(randomized controlled trail,RCT)将研究对象随机分为试验组和对照组,分别接将研究对象随机分为试验组和对照组,分别接受试
4、验措施和对照措施,随访观察并比较两组人群受试验措施和对照措施,随访观察并比较两组人群的结局,评价试验措施的效果。的结局,评价试验措施的效果。可靠、常用可靠、常用n n非非随机对照试验随机对照试验(类实验)类实验)对象没有被随机分组对象没有被随机分组 有有/无对照无对照(一)随机对照试验n n特点特点 1.随机分组 2.设立对照 3.前瞻性研究 4.盲法观察随机对照试验n n试验步骤试验步骤 1.1.制订研究计划制订研究计划 2.2.确定研究人群确定研究人群 3.3.估计样本含量估计样本含量 4.4.严格设立对照严格设立对照 5.5.随机分组随机分组 6.6.盲法的应用盲法的应用 7.7.资料的
5、收集与分析资料的收集与分析随机对照试验1.明确研究目的明确研究目的 要解决什么问题要解决什么问题 通常一次临床试验只解决一个问题通常一次临床试验只解决一个问题2.确定研究因素确定研究因素剂量、途径、用药时间、疗程等。剂量、途径、用药时间、疗程等。随机对照试验3.确定判断试验效应的指标确定判断试验效应的指标 客观、真实、可靠、方便 计数指标:有效率、治愈率、有效率、治愈率、n n年生存率等。年生存率等。计量指标:随机对照试验4.确定研究对象确定研究对象 1)明确研究对象所代表的人群)明确研究对象所代表的人群 试验组试验组试验组试验组 对照组对照组对照组对照组选择原则选择原则选择原则选择原则 受益
6、受益 症状体征明显症状体征明显 尽量避免孕妇尽量避免孕妇 依从性好依从性好严格的纳入和排除标准严格的纳入和排除标准随机对照试验 2)估计样本量)估计样本量 计量资料样本量计量资料样本量的计算的计算N:样本量;:估计的标准差 d:实验组和对照组的均数差值;Z:水平相应的标准正态差;Z:水平相应的标准正态差:检验的显著性水平;:第二类错误的概率随机对照试验计数资料样本量计数资料样本量的计算的计算P1:对照组发生率;P2:试验组发生率;P:(P1+P1)/2随机对照试验pp影响样本量大小的主要因素:某指标在研究人群中发生的频率P 实验组和对照组的均数差值d 检验的显著性水平 检验效能(“把握度”)1
7、-单/双侧检验随机对照试验pp注意:1.N是一组人群的大小 2.据需要确定和的大小 3.适当增加样本量10%15%随机对照试验3)选择研究现场医院选择研究现场医院 选择具备一定条件的医院开展。多中心临床试验 多名研究者在不同的研究机构内参加并按同一试验方案要求,用相同的方法,同步进行的临床试验。随机对照试验5.设立对照设立对照pp设立对照的意义:1)区分疾病的自然进程与临床治疗效果;2)确定治疗的毒副反应;3)消除其它非实验因素引起的偏倚。随机对照试验pp常用对照方法常用对照方法1 1)标准对照(或称阳性对照、有效对照、积)标准对照(或称阳性对照、有效对照、积极性对照极性对照)2 2)安慰剂对
8、照)安慰剂对照(或称阴性对照)或称阴性对照)3 3)交叉对照)交叉对照4 4)互相对照)互相对照5 5)自身对照)自身对照随机对照试验6.随机化分组随机化分组 所有对象都有相等的机会被分配到试验组或对照组中。目的:目的:保持非处理因素在对照组与试验组间均衡,使各组间具有可比性。随机对照试验 常用随机分组方法:常用随机分组方法:1)简单随机化(simlpe randomization)2)区组随机化(block randomization)特征相近的对象作为一个区组,再随机分组。3)分层随机化(stratified randomization)按临床特点分若干层,再随机分组。表表表表1 201
9、20个研究对象的随机分组个研究对象的随机分组个研究对象的随机分组个研究对象的随机分组编号编号随机随机数数从小从小到大到大顺序顺序分组分组编号编号随机随机数数从小从小到大到大顺序顺序分组分组1 12323 6 6A A11110909 2 2A A2 23434 11 11B B12127979 18 18B B3 32727 9 9A A13134949 15 15B B4 48585 19 19B B14147474 17 17B B5 51313 3 3A A15151616 4 4A A6 69999 20 20B B16163232 10 10A A7 72424 8 8A A1717
10、2323 7 7A A8 84444 13 13B B18180202 1 1A A9 94949 14 14B B19195757 16 16B B10101818 5 5A A20203535 12 12B B表表表表2 182 18个研究对象的随机区组的分组结果个研究对象的随机区组的分组结果个研究对象的随机区组的分组结果个研究对象的随机区组的分组结果区组区组编编号号随机随机 数数从小从小到大到大顺序顺序分分组组区组区组编编号号随机随机数数从小从小到大到大顺序顺序分分组组1 11 17373 16 16丙丙4 41 10505 3 3甲甲1 12 23737 11 11乙乙4 42 288
11、88 17 17丙丙1 13 33131 9 9甲甲4 43 36969 15 15乙乙2 21 10404 1 1甲甲5 51 15858 13 13乙乙2 22 20505 2 2乙乙5 52 22828 7 7甲甲2 23 36969 14 14丙丙5 53 39999 18 18丙丙3 31 13030 8 8丙丙6 61 13535 10 10乙乙3 32 21616 6 6乙乙6 62 20707 4 4甲甲3 33 30909 5 5甲甲6 63 34444 12 12丙丙随机对照试验7.确定试验的观察期限确定试验的观察期限 必须明确观察的时间,包括研究的起点和终点。观察期限应符
12、合疾病规律以及干预措施对机体的作用规律。随机对照试验8.盲法盲法(blind method)的应用的应用 目的目的:为了避免观察者和被观察者的主观 因素、心理因素对试验结果评价的干扰。分类:分类:单盲、双盲、三盲(1 1)单盲()单盲(single blindsingle blind)研究对象不知道分组情况和所接受的处理,但观察者和资料收集分析者知道。优点:优点:研究者可以更好地观察了解研究对象,及时处理研究对象可能发生的意外问题,使研究对象的安全得到保障。缺点:缺点:不能避免来自观察者的偏倚。(2 2)双盲()双盲(double blinddouble blind)研究对象和观察者都不了解试
13、验分组情况,由研究设计者安排和控制全部试验。优点:优点:避免研究对象和研究者的主观因素的偏倚。缺点:缺点:方法复杂,较难实行,且一旦出现意外,较难及时处理。(3 3)三盲()三盲(triple blindtriple blind)研究对象、观察者和资料整理分析者均不了解分组的情况,只有研究者委托人员或药物制造者知道,直到试验结束才公布分组和处理情况。优缺点基本同双盲,理论上更合理,但实际实施起来很困难。p 非盲法,又称开放试验(非盲法,又称开放试验(open open trialtrial)研究对象和研究者均了解分组情况,试验公开进行。适用于有客观观察指标的临床试验。优点优点:易于设计和实施,
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