河北省地方标准《非病毒微环DNA转染制备临床CAR-T技术规范》编制说明.docx
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1、河北省地方标准非病毒微环DNA转染制备临床CAR-T技术规范编制说明非病毒微环DNA转染制备临床级CAR-T技术规范编制组2021年09月目录一、工作简况错误!未定义书签。二、规范制度的必要性和意义2三、编制过程简介3四、具体起草过程4五、规范制定的原则和依据5六、主要条款的说明5七、重大分歧意见的处理经过和依据6八、作为推荐性标准和强制性标准的建议及其理由6九、贯彻范本的要求和措施建议7十、专利、知识产权的说明7十一、与国内外其他标准的对比 7十二、废止现行相关标准的建议7十三、其他应予说明的事项7一、工作简况1、项目名称非病毒微环DNA转染制备临床级CAR-T技术规范。2、任务来源本规范依
2、据关于征集2020年河北省地方标准制修订项目的通知(冀市监函 (2020) 31号文,由河北省市场监督管理局关于下达2020年河北省地方标准制修 订项目计划(第四批)的通知(冀市监函(2020) 636号)文件批准立项,项目编 号:FW202041o3、起草单位浓孚雨医药河北股份有限公司、河北省细胞治疗技术创新中心、河北省人民医 院、河北省细胞生物技术研究所。4、起草人:序号姓名单位职务职称电话1蔡建辉河北省人民医院 河北省细胞治疗技术创新中心 河北省细胞生物技术研究所主任 所长教授 博士后2张孟雅浓孚雨医药河北股份有限公司 河北省细胞治疗技术创新中心 河北省细胞生物技术研究所质量主管研究员
3、硕士3叶学帅浓孚雨医药河北股份有限公司 河北省细胞治疗技术创新中心 河北省细胞生物技术研究所研究室主 任副研究员 博士4李庆霞河北省人民医院 河北省细胞生物技术研究所 河北省细胞治疗技术创新中心科主任 副所长教授 博士后5高飞河北省人民医院 河北省细胞生物技术研究所 河北省细胞治疗技术创新中心临床主管主治医师 博士6邓新娜河北省人民医院 河北省细胞生物技术研究所副主任副教授 博士7周晔河北省人民医院 河北省细胞生物技术研窕所 河北省细胞治疗技术创新中心资料统计主治医师 博士二、规范制定的必要性和意义1、规范制定的必要性2019年3月29日国家卫健委发布了体细胞治疗临床研究和转化应用管理办 法(
4、试行),标志着细胞免疫治疗在因魏则西事件停用2年后,再次开启临床应 用的通道。CTL、TIL、治疗型DC疫苗、NK、DC-CIK等成熟技术,可通过地方卫 健委上报国家卫健委备案直接用于临床转化研究,最新的CAR“技术、TCR-T技 术可以向国家卫建委申报临床试验研究。诺华制药及凯特制药公司的五款血液肿瘤 靶向CAR-T,已获得美国FDA批准上市。近期,我国SFDA已批准复星凯特的CD19 靶向CAR-T作为我国首款CAR-T类新药上市,另有6款血液肿瘤靶向CAR-T新药 已获批临床试验。因而,越来越多的细胞免疫治疗新技术和新药品将逐渐应用于临 床,为肿瘤病人带来更大的希望。目前国际国内CAR-
5、T的制备工艺主要采用病毒转 染技术,但病毒转染存在病毒复制、细菌复制、次生肿瘤等潜在风险,因而国际国 内一直关注如何开发非病毒转染关键技术,以提高临床级CAR-T的安全性。我们前 期研究成功突破了非病毒mcDNA转染人T的关键技术,并建立了安全可靠的非病 毒转染技术平台。因而,尽快出台非病毒转染制备临床级CAR-T的技术规范,对于 强化非病毒转染技术的规范化与标准化,确保临床试验或临床应用过程中的规范性 和安全性,实现我国、我省细胞生物技术领域的引领,具有明确的必要性和紧迫性。2、规范制定的意义细胞免疫治疗已成为肿瘤治疗的第四大手段,近年来CAR-T治疗已成为标志性 治疗手段。但目前国际国内通
6、用的CAR-T制备工艺仍以病毒转染技术为主,国际国 内多采用慢病毒载体转染制备临床级CAR-T,但由于病毒载体难以完全清除、载体 制备所采用的的细菌骨架难以完全清除、随机插入可能导致基因变异等缺憾,造成 病毒复制、细菌复制、次生肿瘤等潜在临床风险。因而,非病毒转染成为国际国内 关注的重要研究方向之一。目前转座子载体、纳米载体、微环DNA载体逐步应用 于CAR-T的制备工艺,均呈现出不同程度的优势,因而非病毒转染制备临床级 CAR-T技术平台的研发与建立将成为今后的重要研究方向。临床级CAR-T细胞制 剂的转化和应用,重要关注点在于两个方面,一是有效性,二是安全性。CAR-T的 有效性主要取决于
7、效应细胞的制备、功能验证、储存、转运及使用等全链条工艺的 规范化和标准化操作与处理过程。CAR-T的安全性则主要取决于病人评估、细胞采 集、效应细胞制备、细胞储存与转运、治疗前预处理、回输治疗、毒副反应处理、 随访等各环节的规范化和标准化操作与处理过程。因而建立非病毒转染制备临床级 CAR-T的技术规范,强化制备工艺的科学性、合理性、规范化及标准化,并严格规 范细胞制备人员及临床医护人员在细胞治疗整体过程中的操作与处理,将有效的保 障临床级CAR-T的临床有效性和安全性,因而,本技术规范的制定具有重要意义。三、编制过程简介本规范的编制过程经历了四个步骤。第一步,依据浓孚雨医药河北股份有限公司、
8、河北省细胞治疗技术创新中心、 河北省人民医院及河北省细胞生物技术研究所近年来在非病毒mcDNA转染人T细 胞关键技术的突破、非病毒转染制备临床级CAR-T技术平台的建立、mcDNA转染 工艺的优化研究、新药创制及其临床前研究等研究成果,结合上述起草单位6年来 联合实现的临床转化和应用经验,并对2000余人次各种实体肿瘤病人的临床资料进 行总结,就病人入组筛查、外周血单状核细胞采集与转运、细胞分选与效应细胞制 备、质量控制、效应细胞转运、细胞交接、病人预处理、细胞回输治疗、毒副反应 处理、患者随访、以及细胞产品追溯等全过程,进行了全面的回顾性研究。第二步,依据国家颁布的各项规范和指导原则,对原料
9、T细胞的采集与处理.、 CAR-T效应细胞制备、期间检验的功能评价、放行检验的终产品质控、细胞制剂的 储存、转运与使用、毒副反应的处理预案、患者安全性的随访与追溯等全过程进行 了严格的把控与梳理,在此基础上完成了本“非病毒微环DNA转染制备临床级 CAR-T技术规范(征求意见稿)”的编写。第三步,向国内、省内以细胞生物技术为主要研究方向的研究院所、企业以及 三甲医院发出“征求意见稿”及“征求意见函”,向本专业知名专家和技术人员进 行全面、细致的意见征集。第四步,汇总各单位专家反馈意见和修改建议,重新参照国家颁布的各项规范 和指导原则,结合本中心的研发数据资料及前期临床研究资料,对本“征求意见稿
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