T_CGCPU 027-2023 免疫细胞治疗临床试验 研究方案设计规范.docx
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1、学兔兔标准下载ICS11.020C00团体标准T/CGCPU027-2023免疫细胞治疗临床试验/研究方案设计规范Designspecificationsforclinicalresearchprotocolofimmunotherapy2023-12-31发布2024-01-16实施中关村玖泰药物临床试验技术创新联盟发布学兔兔标准下载T/CGCPU027-2023目次前言.2引言.31.范围.42.规范性引用文件.43.术语和定义.44.缩略语.45.免疫细胞治疗临床研究方案设计规范.56.规范性附录A:临床研究方案内容.57.参考文献.111学兔兔标准下载T/CGCPU027-2023前言
2、本标准按照GB/T1.1-2020给出的规则起草。本标准由中关村玖泰药物临床试验技术创新联盟提出。本标准由中关村玖泰药物临床试验技术创新联盟归口。本标准起草单位:四川大学华西第二医院;中关村玖泰药物临床试验技术创新联盟;首都医科大学附属北京中医医院;中国人民解放军海军军医大学第一附属医院(上海长海医院);首都医科大学附属北京安贞医院;温州医科大学附属眼视光医院;安徽蚌埠医学院附属医院;中源协和细胞基因工程股份有限公司;西南医科大学附属医院;四川大学华西医院;启辰生生物科技有限公司;晋中市第一人民医院。本标准主要起草人:余勤、曹彩、王少华、程金莲、梁茂植、李丰杉、曹诗琴、肖华帅、石维、肖爽、湛先
3、保、杜海燕、周焕、李洪涛、张宇、彭清、王永生、王立峰、王姝。2学兔兔标准下载T/CGCPU027-2023引言根据国家相关法律法规、管理规范,结合免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则,参照药物临床试验质量管理规范(简称GCP)、免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)等的有关要求,制定本文件。制定本文件的目的:为免疫细胞治疗产品临床试验/研究方案设计、临床试验/研究实施和数据分析等方面提供必要的技术指导,以最大程度地保障受试者安全和合法权益、提高临床试验/研究质量,规范对免疫细胞治疗产品的安全性和有效性的评价方法。3兔学兔标准下载T/CGCPU027-2023免疫细胞治疗临床试验/研究方案
4、设计规范1.范围本文件规定了免疫细胞治疗临床试验/研究方案主体内容。本文件适用于按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的免疫细胞治疗产品。医疗机构研究者发起的免疫细胞治疗产品临床研究(IIT)可参照本文件。2.规范性引用文件下列文件对于本文件的引用是必不可少的。凡是注日期的引用文件,仅注日期的版本适用于本文件。凡是不注日期的引用文件,其最新版本(包括所有的修改版)适用于本文件。GB/T190002016质量管理体系基础和术语3.术语和定义、缩略语GB/T190002016、药物临床试验质量管理规范、免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)界定的及以下术语和定义适用于本文件。4.术语和定义4
5、.1.1临床试验clinicaltrial,CT以人为对象的临床干预研究。注1:主要为病人受试者。临床试验/研究意在发现或验证免疫细胞治疗产品的临床疗效和安全性。4.1.2研究者investigator实施临床试验(4.1.1)并对临床试验/研究质量及受试者安全和权益负责的试验现场的负责人,又称主要研究者(PrincipalInvestigator,PI)。来源:药物临床试验质量管理规范,国家药监局国家卫生健康委2020第57号,有修改4兔学兔标准下载T/CGCPU027-20234.1.3受试者subject参加一项临床试验(4.1.1)/研究,并作为试验用免疫细胞治疗产品的接受者,主要为病
6、人。来源:药物临床试验质量管理规范,国家药监局国家卫生健康委2020第57号,有修改4.1.4知情同意informedconsent告知受试者(4.1.3)可影响其做出参加临床试验(4.1.1)/研究决定的各方面情况后,受试者自愿确认同意参加临床试验/研究的过程。该过程应当以书面的、签署姓名和日期的知情同意书作为文件证明。4.1.5试验方案protocol说明临床试验(4.1.1)/研究目的、设计、方法学、统计学考虑和组织实施的文件。试验方案通常还应当包括临床试验/研究的背景和理论基础,该内容也可以在其他参考文件中给出。试验方案包括方案及其修订版。4.1.6病例报告表casereportfor
7、m,CRF按照试验/研究方案要求设计,向申办者报告的记录受试者相关信息的纸质或者电子文件。4.1.7标准操作规程standard0peratingprocedures,SOP为保证某项特定操作的一致性而制定的详细的书面要求。4.1.8试验用免疫细胞治疗产品investigationalimmunecelltherapyproducts用于临床试验(4.1.1)/研究的免疫细胞治疗产品。4.1.9不良事件adverseevent,AE受试者(4.1.3)接受试验用免疫细胞治疗产品(4.1.8)后出现的所有不良医学事件。注:可以表现为症状体征、疾病或实验室检查异常,但不一定与试验用免疫细胞治疗产品
8、有关。来源:药物临床试验质量管理规范,国家药监局国家卫生健康委2020第57号,有修改来源:医疗器械临床试验质量管理规范国家药监局国家卫生健康委(2022年第28号),有修改4.1.10严重不良事件seriousadverseevent,SAE受试者(4.1.3)接受试验用免疫细胞治疗产品(4.1.8)后导致死亡、危及生命、永久或者严重的残疾或者功能丧失、受试者需要住院治疗或者延长住院时间,以及先天性异常或者出生缺陷等不良医学事件。来源:药物临床试验质量管理规范国家药监局国家卫生健康委2020第57号,有修改来源:医疗器械临床试验质量管理规范国家药监局国家卫生健康委(2022年第28号),有修
9、改4.1.11质量保证qualityassurance,QA2学兔兔标准下载T/CGCPU027-2023质量管理的一部分,致力于提供质量要求会得到满足的信任。来源:GB/T190002016,3.3.64.1.12质量控制qualitycontrol,QC质量管理的一部分,致力于满足质量要求。来源:GB/T190002016,3.3.74.1.13监查monitoring监督临床试验(4.1.1)/研究的进展,并保证临床试验(4.1.1)/研究按照试验方案、标准操作规程、GCP和相关法律法规要求实施、记录和报告的行动。4.1.14稽查audit对临床试验(4.1.1)/研究相关活动和文件进行
10、系统的、独立的检查,以认证确定临床试验(4.1.1)/研究相关活动的实施、试验数据的记录、分析和报告是否符合试验方案、标准操作规程、GCP和相关法律法规的要求。4.1.15免疫细胞治疗immunocytetherapy免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞,经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作,再回输到患者体内,激发或增强机体的免疫功能,从而达到控制疾病的治疗方法。注1:免疫细胞治疗包括过继性细胞治疗(adoptivecellulartherapyACT),治疗性疫苗等。注2:根据作用机制的不同,目前的细胞免疫治疗研究类型主要包括:肿瘤浸润淋巴细胞(tumor-infilt
11、ratinglymphocytes,TILs)、嵌合抗原受体T细胞(chimericantigenreceptormodifiedTcellsCAR-T)以及工程化T细胞受体修饰的T细胞(T-cellreceptor-engineeredTcells,TCR-T)等。注3:除此之外,还存在基于自然杀伤细胞(naturalkillercells,NK)或树突状细胞(dendriticcells,DC)等其它免疫细胞的治疗方法,如细胞因子诱导的杀伤细胞(cytokine-inducedkillercells,CIK)等。4.2缩略语下列缩略语适用于本文件。CRC:临床协调员(ClinicalRes
12、earchCoordinator)CRN:临床研究护士(ClinicalResearchNurse)CRA:临床监查员(ClinicalResearchAssociate)CRO:合同研究组织(ContractResearchOrganization)DLT:剂量限制毒性(Dose-limitingtoxicity)3学兔兔标准下载T/CGCPU027-20235.临床试验方案内容临床试验方案主要包括三部分。方案内容详见规范性附录A。6.设计要点6.1设计要求良好的临床试验方案应兼顾科学性、合规性、可行性与伦理准则。为此,首先应确保方案中各模块齐备;其次每个模块中的重点关注内容需要阐述清楚,符
13、合临床实际。针对免疫细胞治疗临床试验/研究方案尤应关注以下三点:a)受试人群选择;b)方案设计整体严谨性;c)风险(AE/SAE)防控与管理。6.2方案内容基于以上三点,免疫细胞治疗临床试验/研究方案设计应包括必备的16大项内容及其必备附件,以及各部分对应的必备内容。详见规范性附录A临床试验方案内容。4编号标题必备内容第一部分1封面试验名称、研究类型、申办方、CRO、研究组长单位及PI、版本号、版本日期、保密声明2签字页申办者签字页、主要研究者签字页、统计分析方签字页3目录NA4.缩略用语表需包含方案中所有的缩略用语第二部分1方案摘要1.1概要研究题目、研究目的、研究终点、疗效指标定义、研究人
14、群、样本量、研究分期、研究时间、入选标准、排除标准、退出标准、研究暂停或终止标准、研究药物、细胞回输方案、研究设计、统计分析、伦理学说明、试验质控与风险管理1.2研究日程表相应检验检查要求与时间安排须与方案正文一致,以表格备注的方式阐明每项检查具体要求。2研究背景2.1疾病背景治疗现状疾病定义、病理生理特征、流行病学特征,疾病治疗现状(金标准、治疗有效率)和特征,疾病现有前沿治疗手段和开展的临床试验2.2研究产品介绍研究产品简介(产品研发思路和产品制备简介,如涉及基因修饰须阐明基因修饰载体和载体安全性信息,包括载体生物效能等);前期临床试验/研究简介、受试者人数、试验/研究安全性结果、有效性结
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