2022年遗传病的基因治疗 .pdf
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1、基因工程综述遗传病的基因治疗标题:遗传病的基因治疗姓名:指导老师:专业年级:学号:名师资料总结 - - -精品资料欢迎下载 - - - - - - - - - - - - - - - - - - 名师精心整理 - - - - - - - 第 1 页,共 6 页 - - - - - - - - - 二零一一年四月二 一日目录摘 要 . 3 关键词 . 3 正文 . 3 1. 前言 . 错误!未定义书签。2. 主体 . 错误!未定义书签。A.遗传病 . 3. 1) 定义 . 3 2) 遗传病的分类简介. 3 B 基因治疗3 1)定义3 2)基因治疗技术 4 C 遗传病的基因治疗 , 4 1)基因治
2、疗的方法, ., 4 2) 基因治疗的基因载体系统, .4 3) 基因治疗的策略 , .,4 4) 基因治疗的步骤 , .,5 3. 感想 . 6 4. 参考文献 . 6名师资料总结 - - -精品资料欢迎下载 - - - - - - - - - - - - - - - - - - 名师精心整理 - - - - - - - 第 2 页,共 6 页 - - - - - - - - - 遗传病的基因治疗一.摘要:随着科学技术的进步和发展,人们能有效控制传染病,发病率明显下降,而遗传病患病率则相对上升,现已发现的遗传病有6457 多种,绝大多数缺乏有效治疗手段。而随着分子生物学及基因工程技术的迅猛发
3、展,基因治疗已经成为治疗人类疾病的重要方法之一,同时也是维护人类健康最有发展前景的手段之一。近年来,DNA 重组技术和基因转移技术的建立,在遗传病的基因治疗研究中,取得突破性的进展,已引起人们的极大兴趣。二. 关键词:遗传病基因治疗人类健康 In vivo EX-vivo 前景 DNA 三. 正文:1. 前言:遗传病的问题相对于其他随着科技发展发病率日益减少的状况来说,显得异常紧张,与此同时,基因治疗的发展和进步让人们对遗传病的基因治疗更加关注。但是,基因治疗仍在进一步的开发与发展中,其安全性和治疗的有效性有待观瞻。2. 主体:A. 遗传病:1) 定义:遗传病是遗传性疾病的简称,是指生殖细胞、
4、受精卵和体细胞中的染色体或位于其上的基因,线粒体 DNA 等发生畸变(或突变)所引起的疾病。依遗传物质改变的不同,遗传病主要分为基因病,染色体病,体细胞遗传病三大类。2) 遗传病分类的简介一.基因病:1. 单基因病:单基因病是涉及一对染色体(同源染色体)上单个基因或一对等位基因发生突变所致的疾病。(1)常染色体显性遗传病:指致病基因位于常染色体上,以显性遗传的方式向后代传递。(2)常染色体隐性遗传病:指致病基因位于常染色体上,在携带一个隐性致病基因时不表现相应症状,只有获得一对隐性致病基因时才表现疾病。(3)X 连锁隐性遗传病:致病基因位于X 染色体上,并随着 X 染色体传递。 由于女性有两条
5、 X 染色体,当携带一个隐性致病基因时,仅为表型正常的致病基因携带者;而男性只有一条X 染色体,只要 X 染色体上有一个隐性致病基因就会发病。2. 线粒体遗传病:线粒体是细胞质内的一个重要器官,其 DNA 存在于细胞核外,基因突变可导致线粒体遗传病,突变类型为点突变和缺失。3. 多基因病:由两个以上的异常基因,加上环境因素共同作用,超过阈值而发病,称为多基因病。二.染色体病:由于染色体数目异常或结构畸变而引起的疾病,称为染色体病。染色体畸变,指遗传物质的缺失、重复或重排而造成的染色体异常。这种畸变发生在性细胞中可遗传后代。染色体畸变包括数目畸变和结构畸变两大类。数目畸变有整倍体,非整倍体及嵌合
6、体等畸变;结构畸变有缺失、易位、插入、倒位、重复、等臂染色体、环形染色体等畸变。名师资料总结 - - -精品资料欢迎下载 - - - - - - - - - - - - - - - - - - 名师精心整理 - - - - - - - 第 3 页,共 6 页 - - - - - - - - - ,称为体细胞遗传病。三.体细胞遗传病:体细胞中遗传物质改变所致的疾病B. 基因治疗:1)定义:有正常功能的外源基因(DNA 或 cDNA )引入遗传病患者的细胞里,取代或补足使其恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。2)基因治疗的技术:1. 基因转移技术:基因治疗一般采用更换、校正、增补基因等三个基因策略
7、,就目前的治疗水平而言,还做不到更换和校突变基因,可行的策略是通过某种载体,将正常基因移到遗传病患者细胞内使之表达,以达到治疗的目的,此即为基因转移技术。1 )用病毒介导转移的基因2)直接将功能基因注入体内2. 反基因技术:反基因技术又称三链DNA 技术,是指寡聚脱氧核苷酸(ODNs )以双链 DNA 分子专一序列为靶物,通过与该序列结合形成三链DNA,以阻止基因转录。这是近年来兴起的一种新基因治疗技术,其原理为:通过 ODN 在 DNA 吉合蛋白的识别位点处,与靶基因结合形成三链螺旋。该位点专一性地干扰转录作用因子或RNA 聚合酶与 DNA 的结合,从而抑制转录的启动及延长过程。此外,三链
8、DNA 吉构还可以阻碍DNA 聚合酶沿模板DNA 的移动,从而抑制 DNA 的复制。由于三链DNA 能阻止基因的转录与复制,故名“反基因”。3. 反义 RNA 技术:反义RNA 是指碱基序列正好与有意义的mRNAi 补,从而可与 mRNAE 对结合形成双链,最终抑制 mRNA 乍为模板进行翻译。人工合成与某一病毒基因mRNA 勺一段序列互补的寡聚脱氧核苷酸链或寡核苷酸链即反义寡核苷酸,结合在病毒的mRNAit 上,以阻断翻译病毒蛋白质,抑制病毒基因的过度表达,达到治疗的目的;或在反义 RNA 的磷酸二酯键中以 S 原子代替 O 原子,使其不易被细胞核酶内切酶所降解而增加疗效。不过,反义寡核苷酸
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