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1、医学事务概述与临床试验医学事务概述与临床试验l原研产品原研产品较少临床试验,临床数据较少临床试验,临床数据l仿制品仿制品大量文献大量文献差异化?差异化?l共同开发产品共同开发产品如何投入如何投入如何合作如何合作产品方面的困难与挑战产品方面的困难与挑战医学在其他方面的作用医学在其他方面的作用l新产品注册,增加适应症,增加新剂型新产品注册,增加适应症,增加新剂型l产品引入,评估产品引入,评估l公司公司M&A提供专业支持提供专业支持l政府事务政府事务l招标定价招标定价l医保医保l市场准入市场准入l推广推广l医学证据医学证据l制订指南制订指南l生命周期管理生命周期管理l医学参与每一期的产品生命周期管理
2、医学参与每一期的产品生命周期管理作用作用合作伙伴合作伙伴 l如何通过医学项目延长生命周期如何通过医学项目延长生命周期增加适应症增加适应症增加剂型增加剂型临床试验临床试验l任何在人体(患者或健康志愿者)进行的药物任何在人体(患者或健康志愿者)进行的药物系统性研究,以证实或揭示试验药物的作用、系统性研究,以证实或揭示试验药物的作用、不良反应和不良反应和/或试验药物的吸收、分布、代谢和或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄,目的是确定试验药物的疗效和安全性。排泄,目的是确定试验药物的疗效和安全性。药物临床研究分类药物临床研究分类 临床试验临床试验 生物等效性试验生物等效性试验 药物临床研究要求药物临床研
3、究要求 注册分类注册分类1 1、2 2的新药:临床试验的新药:临床试验 注册分类注册分类3 3、4 4的新药:人体药代动力学研究的新药:人体药代动力学研究 +随机对照临床试验随机对照临床试验(至少(至少100100对)对)注册分类注册分类5 5的新药:的新药:口服固体制剂:生物等效性口服固体制剂:生物等效性(BE)(BE)试验试验(1824(1824例例)其他非口服固体制剂:临床试验(至少其他非口服固体制剂:临床试验(至少100100对)对)速释、缓释、控释制剂:单次、多次给药的药代动力学速释、缓释、控释制剂:单次、多次给药的药代动力学+临床试临床试验(至少验(至少100100对)对)注册分类
4、注册分类6 6的药品:的药品:口服固体制剂:生物等效性口服固体制剂:生物等效性(BE)(BE)试验试验(1824(1824例例)其他非口服固体制剂:可免临床研究其他非口服固体制剂:可免临床研究临床试验分期临床试验分期l I I期:初步的临床药理学及人体安全性评价阶段期:初步的临床药理学及人体安全性评价阶段 耐受性程度、药代动力学(耐受性程度、药代动力学(20-3020-30例)例)l IIII期:治疗作用初步评价阶段期:治疗作用初步评价阶段 随机盲法对照,评价安全性、有效性(随机盲法对照,评价安全性、有效性(100100例)例)l IIIIII期:治疗作用确证阶段期:治疗作用确证阶段 在在较较
5、大大范范围围内内考考察察疗疗效效、安安全全性性,评评价价利利益益与与风风险险关关系系(300300例)例)l IVIV期:期:新药上市后申请人自主应用研究阶段新药上市后申请人自主应用研究阶段 广广泛泛条条件件下下考考察察疗疗效效、ADRADR,评评价价利利益益与与风风险险关关系系,改改进进给给药剂量等(药剂量等(20002000例)例)研究相关者研究相关者l申办者申办者试验的启动、管理和财务资助试验的启动、管理和财务资助l合同研究组织合同研究组织履行一个或多个申办者相关的职责履行一个或多个申办者相关的职责l研究者研究者在临床试验单位进行临床试验在临床试验单位进行临床试验l伦理委员会伦理委员会保
6、护人类受试者的权力、安全和利益保护人类受试者的权力、安全和利益l监管部门监管部门审查提交的临床数据并稽查审查提交的临床数据并稽查必要资料必要资料l用于评估试验的实施或产生数据的质量用于评估试验的实施或产生数据的质量l根据试验的不同阶段而不同根据试验的不同阶段而不同l临床试验启动前的必要资料临床试验启动前的必要资料研究者手册研究者手册已签字的研究方案和病例报告表已签字的研究方案和病例报告表提供给受试者的信息如知情同意书提供给受试者的信息如知情同意书已签字的协议已签字的协议伦理委员会批件伦理委员会批件药监局批件和试验启动监察报告药监局批件和试验启动监察报告临床试验设计临床试验设计l数据收集过程数据
7、收集过程l治疗的分层治疗的分层l预期的结果预期的结果l统计方法统计方法l试验方案试验方案IV期临床试验为上市后开放试验,不要求设对照组,但也不排除根据需要对某些适应症或某些试验对象进行小样本随机对照试验;IV期临床试验病例数按SFDA规定,要求2000例;IV临床试验虽为开放试验,但有关病例入选标准、排除标准、退出标准、疗效评价标准、不良反应评价标准、判定疗效与不良反应的各项观察指标等都可参考II期临床试验的设计要求。IVIV期临床试验方案设计要点期临床试验方案设计要点 临床试验病例数计算公式其中:N=估算的应试验病例数P1=标准药(对照药)估算的有效率,假设P1=90%P2=试验药预期优于标准药时的有效率,假设P2=95%=一类误差(TypeI Error)常定为0.05=二类误差(TypeII Error)常定为0.10,1-=0.90F()=10.5(TypeII Error)0.050.10.20.5(TypeI Error)0.110.88.66.22.70.0513.010.57.93.80.0215.813.010.05.40.0117.814.911.76.6F()可查下表得到F()值)值
限制150内