创新药物研发的路径分析.ppt
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1、创新药物研发及实施专利技术(新药)许可的途径,医药技术与企业战略,技术竞争地位决定制药公司能否持续发展 技术竞争地位可分为五个层次: 主导地位: 以开发新化合物新药为主; 优势地位: 以开发衍生物、修饰物为主; 有利地位: 以开发新剂型、新适应症为主; 守得住地位:提升工艺水平,降低成本; 劣势地位: 考虑向相关行业拓展或选择退出。 中国药业公司如何快速获得技术竞争能力?,2,主要内容,国际创新药物研发的现状及趋势 我国创新药物研发的路径 实施专利技术(新药)许可的途径及方法,3,一、国际创新药物研发的现状及趋势,创新药物研发的现状分析 药物研发投入(动力及投资模式) 投/融资关键点 药物研发
2、面临的问题及挑战 药物研发的新趋势,4,5,6,哪些部门投入新药研发?,政 府 基金会及组织 风险基金及投资机构 企业 制药企业 大制药企业的研究所 生物技术公司(多数为小型) 其 他,7,新药研发投入,美国中小药物研发公司投资模式,政府资助 Pre-VC:各类赞助 天使基金等 VC(Venture Capital)2000年 3B 250项/年 与大公司的研究联盟 1995:5.2B-2001: 11.2B 早期:20M 后期:40M IPO(OTCBB电子柜台 NASDAQ-SCM)首次公开募股(Initial Public Offerings,简称IPO),8,新药研发投入,美国新药研发
3、资金投入的分配,新药发明 82% 产品改进 18% 发现阶段 33% 开发阶段 67% 临床前 41.3%(化合物12 、药效19.1、安全9.2) 临床 34.1% 标准、QC、QA 9.9%,9,新药研发的基本状况,2002年按研发投入的公司排名,10,国外医药企业创新技术的四大特征,全力控制药物创新的源头 吸引最先进的研发技术和人才 多学科的融合、交叉 大量资金的投入 用重金购并研究项目 用重金购并培养研发人才 用重金购并组建研发公司,11,辉瑞53亿 10%,默克29亿 16%,新药研发的动力,投入回报 市场需求 价格政策 知识产权(专利)保护 规范的游戏规则 良好的商业信誉 中国缺少
4、产生重磅新药的环境!,12,新药研发投入,13,药物研发流程的管理问题,学 术,企 业,CRO,活动描述,药物筛选项目流程,管理问题,靶点鉴别及确认(基本的生物学/生物化学/功能基因组学/生物信息学)筛选试验,X射线结晶学,药物化学,SAR,改进药效,啮齿类动物体内试验,PK,代谢,毒理学,化合物选择,第一次人体实验:安全性,耐受性,PK.20-80人给药,大规模安全性及药效研究:1000-3000人给药,多种检测方法:HTS,鉴定靶点,X射线结晶学,药物化学,以提高靶点精确度及确保先导化合物有效,完整的毒理学 (动物安全实验),化学流程,扩大,IND,工艺形成,批量生产,临床证据,剂量范围确
5、定,早期副反应研究,200-300人给药,向药管委提交材料,生产,上市后试验(IV期),早期药物发现 30%成功率,先导化合物 鉴别 65%成功率,先导化合物 优化 55%成功率,临床前过渡 研究 55%成功率,I期临床试验 70%成功率,II期临床试验 50%成功率,III期临床试验 65%成功率,注册 95%成功率,应鼓励创新;研发科学家需要灵活的方法,关注科学原理,发展计划及发展策略,化合物筛选需要预先的各项活动场协调及管理,密切关注发展计划及策略的细节,关注产品的商标,根据预期的产品特性来指导研究,对注册方针及标准的足够重视,注意时序及成本,商标:增加特异性及精确度,新药研发不同阶段成
6、功的机率 从经验判断到基于大量信息的综合评价,14,1%,7%,100%,有效性与毒副作用比率 毒副作用可预见性(基因芯片、化学基因组学) 药理、代谢优化(计算机辅助设计) 临床疗效优越性(药物基因组学),15,新药研发的主要障碍 (1996-2000年间的工业平均值),商业原因 7%,其它 7%,副作用 30%,缺乏药效 21%,毒性 16%,药代动力学 56%,改善R&D效率及成功率,增加产品种类-新概念、新理论、新靶标 缩短研发时间-改进项目管理 新技术 减少后期失败率-尽早淘汰无前景项目 增加品种范围-化学药与生物药并举 维持经费投入-联盟 伙伴,16,新药研发的基本状况,生物医药研发
7、的主要融资渠道,17,政府资金,私人投资/捐赠,风险投资,股票/债券发行,销售与并购,信托与借贷,18,治疗性 靶点鉴别,靶点成熟度?,先导化合物鉴别,先导化合物是否合理?,lead优化,非GLP毒理,代谢,药理,毒理/药效是否理想,蛋白质组学,基因组学 遗传学,合成及 组合化学,生物技术,天然产物,放大的化学合成 及明确的工艺,临床前研究(GLP毒理学、ADME、安全性、药理学),临床剂量优化,安全性及药效研究,药物是否否对人安全/有效?,临床安全性、耐受性、药代动力学及概念研究的证据,是否可进入临床试验?,临床 药物生产,生产成本,市场空间,定价,产品上市,后市场研究 长期评估,销售反馈?
8、,优化产品的生命周期新的配方及鉴定,新药项目投/融资的关键点-你从哪里切入?,新科学进步 新技术进展 更先进的手段 更多的药物靶标 更好的发现先导化合物的机会 研发费用在持续增加 创新药物发现在逐渐减少,19,新药研发的基本状况,新药研发的困难,新药研发面临的具体问题,时间 资金 法规 新靶标 高素质人才 股东回报 99%失败 需求 专利保护 ,20,新药研发的基本状况,新药研发模式选择 协议研发:协议研发组织(CRO) 为加速新药研发提供全面的服务 外包服务(Outsourcing in Drug Discovery) 虚拟研发 1990: 15% 1995: 35% 2000: 50% 2
9、005: 65% 协作研发 联合研发,21,新药研发的基本状况,二、我国新药研发的困境及出路,中美新药研发模式之比较 我国新药研发的分类及企业选择 新药研发的投/融资的关键点 我国药物研发的路径分析,22,中美新药研发模式之比较,宏观层面(整体氛围) 中观层面(企业运作) 微观层面(项目操作),23,影响新药研发的宏观因素,政府重视程度 知识产权(专利)保护 基础设施及支撑条件 现有产业 人力资源 公共研究机制 政府采购和价格政策 政策协调作用 孵化基地 自然资源,24,影响新药研发的中观因素,谁在从事新药研发 资金来源 技术价值 分工合作 研发命运,25,我国谁在进行新药研发?,院校、研究所
10、 小型研发公司 本土-海归 生物技术公司 大制药企业的研究所 制药企业 CRO,26,中国医药研发-谁来唱主角?,政 府 立法 执法 市场 大学、研究所 机制 模式 各自为战 医药企业 人才 项目选择 设备利用 风险 研发型企业 规模 资金 信誉 CRO 习惯 信誉 规则 个 人,27,我国新药研发的投资模式?,政府资助? Pre-VC 各类赞助 天使基金等? VC ? 与大公司的研究联盟? IPO ?,28,我国缺乏新药研发的动力,投入回报 市场需求 价格政策 知识产权(专利)保护 规范的游戏规则 良好的商业信誉 投资模式及体系,29,技术价值被低估? 分工合作之梦难圆? 研发命运多桀,30
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