创新药物研发的路径分析ppt.ppt
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1、创新药物研发及实施专利技术创新药物研发及实施专利技术(新药)许可的途径(新药)许可的途径 医药技术与企业战略 技术竞争地位决定制药公司能否持续发展技术竞争地位决定制药公司能否持续发展 技术竞争地位可分为五个层次:技术竞争地位可分为五个层次:主导地位:主导地位:以开发新化合物新药为主;以开发新化合物新药为主;优势地位:优势地位:以开发衍生物、修饰物为主;以开发衍生物、修饰物为主;有利地位:有利地位:以开发新剂型、新适应症为主;以开发新剂型、新适应症为主;守得住地位:提升工艺水平,降低成本;守得住地位:提升工艺水平,降低成本;劣势地位:劣势地位:考虑向相关行业拓展或选择退出。考虑向相关行业拓展或选
2、择退出。中国药业公司如何快速获得技术竞争能力?中国药业公司如何快速获得技术竞争能力?2主要内容国际创新药物研发的现状及趋势国际创新药物研发的现状及趋势我国创新药物研发的路径我国创新药物研发的路径实施专利技术(新药)许可的途径及方法实施专利技术(新药)许可的途径及方法 3一、国际创新药物研发的现状及趋势创新药物研发的现状分析创新药物研发的现状分析药物研发投入(动力及投资模式)药物研发投入(动力及投资模式)投投/融资关键点融资关键点药物研发面临的问题及挑战药物研发面临的问题及挑战药物研发的新趋势药物研发的新趋势456哪些部门投入新药研发?哪些部门投入新药研发?政政 府府基金会及组织基金会及组织风险
3、基金及投资机构风险基金及投资机构企业企业 制药企业制药企业 大制药企业的研究所大制药企业的研究所 生物技术公司(多数为小型)生物技术公司(多数为小型)其其 他他7新药研发投入新药研发投入美国中小药物研发公司投资模式美国中小药物研发公司投资模式u政府资助政府资助uPre-VC:Pre-VC:各类赞助各类赞助 天使基金等天使基金等uVCVC(Venture Capital)20002000年年 3 3B 250B 250项项/年年u与大公司的研究联盟与大公司的研究联盟 19951995:5.25.2B-2001:11.2BB-2001:11.2B 早期:早期:2020M M 后期:后期:4040M
4、 MuIPOIPO(OTCBBOTCBB电子柜台电子柜台 NASDAQ-SCMNASDAQ-SCM)首次公开募股首次公开募股(Initial Public Offerings,简称,简称IPO)8新药研发投入新药研发投入美国新药研发资金投入的分配美国新药研发资金投入的分配新药发明新药发明 82%82%产品改进产品改进 18%18%发现阶段发现阶段 33%33%开发阶段开发阶段 67%67%临床前临床前 41.3%41.3%(化合物(化合物12 12、药效、药效19.119.1、安全、安全9.29.2)临床临床 34.1%34.1%标准、标准、QCQC、QA 9.9%QA 9.9%9新药研发的基
5、本状况新药研发的基本状况20022002年按研发投入的公司排名年按研发投入的公司排名10国外医药企业创新技术的四大特征国外医药企业创新技术的四大特征全力控制药物创新的源头全力控制药物创新的源头吸引最先进的研发技术和人才吸引最先进的研发技术和人才多学科的融合、交叉多学科的融合、交叉大量资金的投入大量资金的投入 用重金购并研究项目用重金购并研究项目 用重金购并培养研发人才用重金购并培养研发人才 用重金购并组建研发公司用重金购并组建研发公司11辉瑞辉瑞53亿亿10%默克默克29亿亿16%新药研发的动力新药研发的动力 投入投入回报回报市场需求市场需求价格政策价格政策知识产权(专利)保护知识产权(专利)
6、保护规范的游戏规则规范的游戏规则良好的商业信誉良好的商业信誉 中国缺少产生重磅新药的环境!中国缺少产生重磅新药的环境!12新药研发投入新药研发投入13 药物研发流程的管理问题药物研发流程的管理问题学学术术企企业业CRO活动描述活动描述药物筛选项目流程药物筛选项目流程管理问题管理问题靶点鉴别及确认(基本的生物学/生物化学/功能基因组学/生物信息学)筛选试验,X射线结晶学药物化学,SAR,改进药效,啮齿类动物体内试验,PK,代谢,毒理学,化合物选择第一次人体实验:安全性,耐受性,PK.20-80人给药大规模安全性及药效研 究:1000-3000人 给药多种检测方法:HTS,鉴定靶点,X射线结晶学,
7、药物化学,以提高靶点精确度及确保先导化合物有效完整的毒理学(动物安全实 验),化 学 流 程,扩 大,IND,工艺形成,批量生产临床证据,剂量范围确定,早期副反应研究,200-300人给药向药管委提交材料,生产,上市后试验(IV期)早期药物发现30%成功率先导化合物鉴别65%成功率先导化合物优化55%成功率临床前过渡研究55%成功率I期临床试验70%成功率II期临床试验50%成功率III期临床试验65%成功率注册95%成功率应鼓励创新;研发科学家需要灵活的方法关注科学原理,发展计划及发展策略化合物筛选需要预先的各项活动场协调及管理密切关注发展计划及策略的细节关注产品的商标根据预期的产品特性来指
8、导研究对注册方针及标准的足够重视,注意时序及成本商标:增加特异性及精确度新药研发不同阶段成功的机率 从经验判断到基于大量信息的综合评价从经验判断到基于大量信息的综合评价14基础研究基础研究发现发现临床前临床前临床临床I期期临床临床II期期临床临床III期期FDA批准批准上市上市1%7%100%有效性与毒副作用比率有效性与毒副作用比率毒副作用可预见性(基因芯片、化学基因组学)毒副作用可预见性(基因芯片、化学基因组学)药理、代谢优化(计算机辅助设计)药理、代谢优化(计算机辅助设计)v临床疗效优越性(药物基因组学)临床疗效优越性(药物基因组学)15新药研发的主要障碍新药研发的主要障碍(1996-20
9、00年间的工业平均值)年间的工业平均值)商业原因商业原因7%其它其它7%副作用副作用30%缺乏药效缺乏药效21%毒性毒性16%药代动力学药代动力学56%改善改善R&DR&D效率及成功率效率及成功率 增加产品种类增加产品种类-新概念、新理论、新靶标新概念、新理论、新靶标缩短研发时间缩短研发时间-改进项目管理改进项目管理 新技术新技术减少后期失败率减少后期失败率-尽早淘汰无前景项目尽早淘汰无前景项目增加品种范围增加品种范围-化学药与生物药并举化学药与生物药并举维持经费投入维持经费投入-联盟联盟 伙伴伙伴16新药研发的基本状况新药研发的基本状况生物医药研发的主要融资渠道生物医药研发的主要融资渠道17
10、政府政府资金资金私人投私人投资资/捐赠捐赠风险投风险投资资股票股票/债债券发行券发行销售与销售与并购并购信托与信托与借贷借贷18治疗性靶点鉴别靶点成熟度?先导化合物鉴别先导化合物是否合理?lead优 化,非 GLP毒理,代谢,药理毒理/药效是否理想 蛋白质组学 基因组学遗传学合成及组合化学生物技术 天然产物 放大的化学合成及明确的工艺临床前研究(GLP毒 理 学、ADME、安全性、药理学)临床剂量优化,安全性及药效研究药物是否否对人安全/有效?临床安全性、耐受性、药代动力学及概念研究的证据是否可进入临床试验?临床药物生产 生产成本,市场空间,定价产品上市 后市场研究长期评估销售反馈?优化产品的
11、生命周期新的配方及鉴定新药项目投新药项目投/融资的关键点融资的关键点-你从哪里切入?你从哪里切入?新科学进步新科学进步 新技术进展新技术进展更先进的手段更先进的手段更多的药物靶标更多的药物靶标更好的发现先导化合物的机会更好的发现先导化合物的机会研发费用在持续增加研发费用在持续增加创新药物发现在逐渐减少创新药物发现在逐渐减少19新药研发的基本状况新药研发的基本状况新药研发的困难新药研发的困难 新药研发面临的具体问题新药研发面临的具体问题时间时间 资金资金 法规法规 新靶标新靶标高素质人才高素质人才股东回报股东回报 99%99%失败失败需求需求专利保护专利保护 20新药研发的基本状况新药研发的基本
12、状况 新新药药研研发发模模式选择式选择协议研发协议研发:协议研发组织(:协议研发组织(CROCRO)为加速新药研发提供全面的服务为加速新药研发提供全面的服务外包服务(外包服务(Outsourcing in Drug DiscoveryOutsourcing in Drug Discovery)虚拟研发虚拟研发 1990:15%1995:35%1990:15%1995:35%2000:50%2005:65%2000:50%2005:65%协作研发协作研发联合研发联合研发 21新药研发的基本状况新药研发的基本状况 二、二、我国新药研发的困境及出路我国新药研发的困境及出路中美新药研发模式之比较中美新
13、药研发模式之比较我国新药研发的分类及企业选择我国新药研发的分类及企业选择新药研发的投新药研发的投/融资的关键点融资的关键点我国药物研发的路径分析我国药物研发的路径分析22中美新药研发模式之比较中美新药研发模式之比较宏观层面(整体氛围)宏观层面(整体氛围)中观层面(企业运作)中观层面(企业运作)微观层面(项目操作)微观层面(项目操作)23影响新药研发的宏观因素影响新药研发的宏观因素 政府重视程度政府重视程度知识产权(专利)保护知识产权(专利)保护基础设施及支撑条件基础设施及支撑条件现有产业现有产业人力资源人力资源公共研究机制公共研究机制政府采购和价格政策政府采购和价格政策政策协调作用政策协调作用
14、孵化基地孵化基地自然资源自然资源24影响新药研发的中观因素影响新药研发的中观因素谁在从事新药研发谁在从事新药研发资金来源资金来源技术价值技术价值分工合作分工合作研发命运研发命运25我国谁在进行新药研发?我国谁在进行新药研发?院校、研究所院校、研究所小型研发公司小型研发公司 本土本土-海归海归生物技术公司生物技术公司大制药企业的研究所大制药企业的研究所制药企业制药企业CROCRO26中国医药研发中国医药研发-谁来唱主角?谁来唱主角?政政 府府 立法立法 执法执法 市场市场大学、研究所大学、研究所 机制机制 模式模式 各自为战各自为战 医药企业医药企业 人才人才 项目选择项目选择 设备利用设备利用
15、 风险风险研发型企业研发型企业 规模规模 资金资金 信誉信誉CROCRO 习惯习惯 信誉信誉 规则规则个个 人人 27我国新药研发的投资模式?我国新药研发的投资模式?政府资助?政府资助?Pre-VC Pre-VC 各类赞助各类赞助 天使基金等?天使基金等?VC VC?与大公司的研究联盟?与大公司的研究联盟?IPO IPO?28我国缺乏新药研发的动力我国缺乏新药研发的动力 投入投入回报回报市场需求市场需求价格政策价格政策知识产权(专利)保护知识产权(专利)保护规范的游戏规则规范的游戏规则良好的商业信誉良好的商业信誉 投资模式及体系投资模式及体系29技术价值被低估?技术价值被低估?分工合作之梦难圆
16、?分工合作之梦难圆?研发命运多桀研发命运多桀 30微观层面骆驼骆驼狮子狮子兔子兔子狐狸狐狸31创新为主创新为主 仿制为主仿制为主里程碑模式里程碑模式 终产品模式终产品模式重视中长线重视中长线 重视中短线重视中短线时间领先原则时间领先原则 资金控制原则资金控制原则分工合作分工合作 单打独斗单打独斗32美国美国 中国中国我国医药领域面临的问题(研发)我国医药领域面临的问题(研发)没有形成以企业为中心的研发体系没有形成以企业为中心的研发体系企业与研发人员之间存在巨大鸿沟企业与研发人员之间存在巨大鸿沟没有符合国际标准的管理、质控系统没有符合国际标准的管理、质控系统单兵作战,缺少多学科合作单兵作战,缺少
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